I. O QUE É?
O Elevidys é a primeira terapia gênica aprovada para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), doença rara e grave que compromete progressivamente a musculatura do paciente. O medicamento atua inserindo no organismo uma versão modificada do gene responsável pela produção da distrofina, proteína essencial para a força e estabilidade dos músculos.
Apesar de sua aprovação pela Anvisa em dezembro de 2024, em caráter excepcional e restrito a crianças de 4 a 7 anos de idade que ainda conseguem andar, em julho de 2025 houve suspensão temporária da sua utilização no Brasil após relatos internacionais de eventos adversos graves. Ou seja, trata-se de um tratamento inovador, mas que ainda está sob análise das autoridades de saúde quanto à sua eficácia e segurança.
II. QUEM TEM DIREITO?
Todos os pacientes diagnosticados com distrofia muscular de Duchenne podem buscar o acesso ao Elevidys, desde que preencham os critérios médicos e regulatórios estabelecidos. No Brasil, a indicação foi inicialmente limitada a crianças deambuladoras (que conseguem andar), entre 4 e 7 anos, sempre com prescrição médica especializada.
Mesmo com a suspensão preventiva, há precedentes de pacientes que buscam na Justiça o fornecimento do medicamento — seja pelo Sistema Único de Saúde (SUS), seja pelos planos de saúde. Isso ocorre porque o direito à saúde, previsto no art. 196 da Constituição Federal, impõe ao Estado e aos entes privados a obrigação de garantir acesso a tratamentos essenciais, especialmente em doenças raras e de alto custo.
III. O QUE OS TRIBUNAIS DIZEM?
A jurisprudência brasileira tem se consolidado no sentido de que as negativas de cobertura de tratamentos essenciais, quando há prescrição médica, são consideradas abusivas.
Ademais, o rol da ANS é exemplificativo, conforme reiterado pelo Superior Tribunal de Justiça (STJ), o que significa que a ausência de um medicamento ou terapia na lista da agência não autoriza, por si só, a recusa de cobertura.
Em casos de doenças raras, os tribunais têm reconhecido a responsabilidade solidária da União, Estados e Municípios em fornecer medicamentos de alto custo.
Assim, quando há recusa injustificada, o Judiciário tem determinado não apenas o fornecimento do tratamento, mas também a indenização por danos morais em situações de risco à vida e agravamento do quadro clínico.
Dessa forma, no caso do Elevidys, embora o cenário seja novo e em análise regulatória, é possível que familiares de pacientes busquem amparo judicial para garantir acesso em situações urgentes, sempre ponderando riscos e benefícios apresentados pela ciência.
IV. PROCURE UM ESPECIALISTA
Diante da complexidade do tema, que envolve direito à saúde, regulação sanitária e decisões judiciais recentes, é fundamental contar com orientação profissional. Um advogado especialista poderá:
- Avaliar se há documentação médica suficiente para embasar o pedido.
- Identificar a via mais adequada (administrativa ou judicial) para buscar o fornecimento.
- Monitorar decisões regulatórias e judiciais que impactam diretamente o acesso ao Elevidys e a outros medicamentos de alto custo.
O direito à saúde é um pilar fundamental da Constituição, mas sua efetivação depende de informação correta e de atuação técnica para transformar esse direito em realidade.
